أخبار الأردن-نبراس نيوز- وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تسويق أغلى دواء في العالم لعلاج الاضطراب الوراثي – الهيموفيليا ب (Haemophilia B).
وهكذا، أعطت الوكالة الضوء الأخضر لعقار Hemgenix من شركة الأدوية الحيوية CSL Behring، التي حددت سعره عند 3.5 مليون دولار للجرعة، ما يجعله أغلى علاج في العالم.
ويعطى عقار Hemgenix عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب، وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم. وإذا تركت دون علاج، يمكن أن تسبب الحالة نزيفاً يتسرب إلى الأعضاء والمفاصل، بما في ذلك الدماغ.
ووجدت دراسة أنه يخفض عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بأكثر من النصف، ويحرر 94% من المرضى من الحاجة إلى الحقن المنتظم للسيطرة على الأمور.
وقال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم أبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء: “كان العلاج الجيني للهيموفيليا يلوح في الأفق منذ أكثر من عقدين”، مشيراً إلى أن الموافقة “تمثل تقدماً مهماً في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من جراء هذا المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا”.
وتمثل الهيموفيليا ب نسبة نحو 15% من مرضى الهيموفيليا، وتصيب تقريباً واحداً من كل 40 ألفاً من السكان. وغالباً ما لا تظهر أي أعراض على النساء المصابات بالمرض.
ويتكون Hemgenix من ناقل فيروسي يحمل جين عامل التخثر IX (العامل التاسع) الذي يتم التعبير عنه في الكبد من أجل زيادة مستويات هذا الإنزيم في الدم وبالتالي الحد من نوبات النزيف.
وبالنظر إلى أن هذا العلاج الجيني الجديد باهظ الثمن، فقد أثارت تكلفته تساؤلات حول ما إذا كان سيتم تبنيه على نطاق واسع.
وأوضح براد لونكار، المستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية، والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments، في حديث لوكالة “بلومبرغ”: “في حين أن السعر جاء أعلى قليلاً مما كان متوقعاً، أعتقد أن لديه فرصة للنجاح، أولاً، لأن الأدوية الحالية باهظة الثمن أيضاً، وثانياً، لأن مرضى الهيموفيليا يعيشون دائماً في دائرة الخوف من النزيف”.
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن Hemgenix “يمثل تقدماً مهماً في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض”، من خلال توصيل الجين الذي يمكن أن ينتج عوامل تخثر الدم المفقودة في الكبد.
وتعمل العلاجات التقليدية على ضخ البروتينات المفقودة، أو عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات ووقف النزيف.
وتشير التقديرات إلى أن نحو 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا ب، في حين أن الهيموفيليا أ، الأكثر شيوعاً، تؤثر على خمسة أضعاف هذا العدد.
(ذي غارديان)
Oplev spændende livshacks til en lettere hverdag, lær spændende opskrifter til køkkenet og få nyttige tips til din have på vores hjemmeside. Vi deler inspiration og viden, der kan gøre din hverdag sjovere og mere produktiv. Uanset om du er interesseret i at lære nyt i køkkenet eller drømmer om en frodig og smuk have, så har vi noget for dig. Besøg vores hjemmeside nu og lad dig inspirere!
Hvordan man laver En forfriskende og energigivende grønkålssalat, En træner har identificeret den En lækker kødsauce til enhver side: selv Den første Skal man genudsætte en fanget fisk? Ufordøjelige Naturlig skønhed vs. kirurgi: Armensk lavash: En let Snackmuffin: en lækker opskrift på morgenmad - Lækre En guide til problemfri valg og installation af Weilor-emhætte De 2 vigtigste fødevarer til at forbedre din hukommelse og 7 måder, hvorpå din indretningsstil bliver "forgiftet Top vaner der vil Hjemmelavet naturlig calendula-creme: trin-for-trin guide til forberedelse og Pirozhki med kartofler og svampe: En Det bedste middel Sådan laver Aldring, aktivitet og biologi: Hvordan ændres vores fysiske aktivitet Hvordan vælger du den perfekte hjemmespor til mennesker med en Riggens magi: Valg af kage til mor En læge advarer om de skjulte Hjemmelavet røget kødsuppe med sauerkraut Et kæmpestort 4 hjemmelavede metoder til at polere De største løgne om Destruktive sætning nr. 1, der vil helt sikkert ødelægge et Knasende og saftige chebureks Eksperters 9 tegn på Det er farligt at bo i Frygtelig kategori Kartofler i De saftigste, du nogensinde har Det optimale tidspunkt at træne på, så du kan Langvarig sportstøj: hemmelighederne bag korrekt vaskrevejledning Løs ligningen: Trin for trin mod matematisk 10 skridt til at finde den rette partner: Sådan Fordele ved gulve af lærketræ: en løsning til boligen Hænder eller kaffe: Hvad Bestilling af pizza med levering: fordelene ved tjenesten - Hvad er PLR-testen? Hvordan opbygger du et tillidsfuldt forhold til en teenager: 5 Altid virkende: 10 tidløse indretningsregler, der forbedrer ethvert rum på Behandling, typer og forebyggelse af Kaffen bliver sødere Ikke dovenskab, men et meget alarmerende signal: Selv børn Fissman stegepander: Når madlavning bliver en glæde Hvorfor går et barn på tæer, og bør Inverter-split-systemer: Hvad er deres egenskaber? Antiinflammatorisk" er det vigtigste fødevare nr. 1, som ernæringseksperter Valg af Legendarisk tysk kartoffelsalat: hvordan den laves i forskellige tyske delstater" Forbedring af din have: Лайфхаки, кулинария и полезные статьи про огород ждут вас на нашем сайте! Узнайте, как сделать свою жизнь проще и интереснее благодаря простым советам и хитростям. Получите рецепты вкусных блюд и узнайте, как вырастить урожай на своем огороде. Погрузитесь в мир удивительных открытий и полезной информации прямо сейчас!
